Um dos medicamentos mais caros do mundo, o Zolgensma, utilizado no tratamento da AME (Atrofia Muscular Espinhal) tipo 1, poderá ser viabilizado pela primeira vez de forma gratuita pelo SUS, o Sistema Único de Saúde. Com isso, o Brasil passa a fazer parte dos seis países a garantirem essa medicação no sistema público.

O Acordo de Compartilhamento de Risco firmado entre o Ministério da Saúde e a farmacêutica que produz o remédio vai condicionar o pagamento do medicamento por parte do Governo Federal se os resultados forem positivos para o paciente em tratamento. Um comitê especializado fará o acompanhamento permanente dos pacientes, que farão o uso do remédio de dose única. O monitoramento dos resultados será feito por cinco anos.

A AME é uma doença rara que interfere na capacidade de produção de uma proteína essencial para a sobrevivência dos neurônios motores, responsáveis por gestos voluntários vitais simples do corpo, tais como respirar, engolir e se mover.

A partir desta semana, os pacientes farão os exames preparatórios nos 28 locais vinculados ao SUS, considerados de referência no tratamento desse tipo de enfermidade. Nas próximas semanas, o Ministério da Saúde vai se reunir com associações de pacientes com Atrofia Muscular Espinhal para ampliar o diálogo e esclarecer dúvidas.

O Zolgensma é a primeira terapia genética incorporada ao SUS para crianças de até 6 meses de idade que não estejam com a ventilação mecânica invasiva acima de 16 horas por dia. O custo médio do medicamento é de R$ 7 milhões.

Entre os 2,8 milhões de nascidos vivos em 2023, estima-se que 287 tenham Atrofia Muscular Espinhal, segundo dados do IBGE. A doença não tem cura e as terapias existentes tendem a estabilizar sua progressão. O tratamento em geral já é garantido pelo SUS.

Antes e durante a incorporação do medicamento, os pacientes não ficaram desassistidos. Desde 2020, o Ministério da Saúde investiu cerca de R$ 1 bilhão para a oferta do Zolgensma, incluindo assistência especializada, cumprindo 161 ações judiciais, segundo dados do Departamento de Gestão das Demandas em Judicialização na Saúde.

Aos pacientes fora da faixa etária aprovada para o Zolgensma, o SUS garante dois medicamentos gratuitos na rede pública para os tipos 1 e 2 da AME.